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胎児の脊髄髄膜瘤修復における初の子宮内幹細胞治療は安全である：研究結果

45日前原文(health.ucdavis.edu)

概要

  • UC Davis Healthが世界初の胎児手術と幹細胞治療を組み合わせた二分脊椎治療を実施
  • 第1相試験で安全性が確認され、The Lancetに成果を発表
  • ヒト胎盤由来幹細胞パッチを用いた新たな胎内治療法
  • 6人の赤ちゃんで安全性・効果を確認、重大な副作用なし
  • 今後はより多くの患者を対象に長期的な効果を検証予定

世界初の胎児手術×幹細胞治療による二分脊椎治療

  • UC Davis Health研究チームによる世界初の胎児手術と幹細胞治療の併用実現
  • 臨床試験第1相（CuRe Trial）で安全性と実施可能性を確認
  • 成果は医学誌The Lancetに掲載
  • 二分脊椎（myelomeningocele）は妊娠初期の脊髄組織の癒合不全による先天性疾患
  • 認知・運動・排尿・排便障害など生涯にわたる影響

治療法の詳細

  • 胎児手術で子宮に小さな切開を施行
  • 胎児の背部と二分脊椎部位を露出し、生きた幹細胞パッチを脊髄上に直接配置
  • 幹細胞は提供された胎盤由来で、胎児の脊髄を出生前に保護・再生促進
  • 世界初の胎内幹細胞治療として実施
  • 従来の胎児手術単独よりも治療成績向上を目指す唯一の試み

第1相試験の主な成果

  • 6人の赤ちゃんを手術から出生まで継続的に観察
  • 幹細胞に関連する安全性の問題なし
    • 感染症、脊髄液漏れ、異常組織増殖、腫瘍形成なし
  • 全症例で手術成功・パッチ設置完了・創部治癒
  • MRIで後頭蓋陥凹（hindbrain herniation）の改善を全例で確認
  • 水頭症に対するシャント手術退院前に不要
  • 強い安全性結果を受けてFDAと独立評価委員会が次相進行を承認

社会的意義と今後の展望

  • 米国で毎年1,500～2,000人の子どもが二分脊椎と診断
  • 胎児手術の普及で改善はあるが運動・合併症の課題が残存
  • CuRe Trialは幹細胞の再生力で運動機能やQOL向上を目指す
  • 「修復だけでなく、治癒と保護に繋がる新しい胎児治療」と研究者が強調
  • 参加者家族からも「奇跡的な回復と感謝」の声

今後の研究計画

  • CuRe Trialは第1/2a相として最大35人を追加募集
  • 6歳まで追跡し長期安全性・運動・排尿排便機能の改善を評価
  • 資金はCIRMとShriners Children’sが提供
  • 今後の成果により胎児治療の新たな標準化も期待

Hackerたちの意見

幹細胞研究で期待できる結果が出てるのを見るとすごいね。安全で成功する応用があれば、幹細胞が役立つ他の分野にもいい影響を与えるかもしれない。例えば、いつかは傷ついた心臓の組織を再生できるようになるかも。
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一番のニュースは、使われている幹細胞が寄付された胎盤から取られていること。政治的な問題はなくて、子供にとって本当にありがたいことだよね。
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「幹細胞」という概念は、現代のバイオテクノロジーが示しているように、少し誤解を招く名前なんだ。おそらく1000種類以上の異なる細胞タイプがあって、それぞれの細胞状態が異なるんだよね。これらのさまざまな細胞タイプを使って、発達のような複雑な自己組織化プロセスに影響を与える方法については、まだ十分な知識がないんだ。でも、いくつかのケースでは、根本的なプロセスを理解しなくても巧妙な解決策があることもあるよ。
胎児に手術ができるなんて、全然知らなかった。ここまで進んできたのは本当にすごい。結果もすごく期待できるね！
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Netflixの「サージョンズ・カット」の第1話では、医者が「母親が目を覚ました状態で、外来の診療所で胎児に手術をして、口蓋裂の子の上気道にバルーンを埋め込んで、肺が正常に発達できるようにする」様子が映ってる。現代医療ができることは本当に驚きだね。0 - https://www.netflix.com/title/81004466
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可能なだけじゃなくて、胎児手術は今や脊髄髄膜瘤の標準的な治療法になってるよ。ここでのニュースは、手術中に幹細胞パッチが適用されることについてだね。（私には脊髄髄膜瘤の子供がいるけど、この試験に参加しようとしたけど、資格がなかった。）
私の高校では、重度の認知・身体障害を持つ子供たちの特別支援クラスがあったんだけど、その多くは脊髄髄膜瘤の子たちだった。もしこの幹細胞の方法で出産前に脊髄を修復できるなら、生活の質がものすごく向上すると思う。
物理的な修復は、精神的な発達にも役立つのかな？脊髄髄膜瘤の子供は、そうでない子供に比べて認知能力が発達するのが遅いことが多いから。
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胎内での欠陥の物理的修復の主な目的は、実際には脊髄髄膜瘤の人に非常に一般的な水頭症や後頭部ヘルニアの発生率を減らすことなんだ。現在の胎児手術では、水頭症の発生率を約80%から約40%に減少させることができる。脚や腸・膀胱の機能改善は実際には二次的な利点なんだ。私の理解では、後頭部ヘルニア（いわゆるキアリ奇形タイプII）が脊髄髄膜瘤の人における認知の問題の主な原因なんだけど、これが必ずしも全員に当てはまるわけではない。早期介入（VPシャント、PT、OTなど）を受けた脊髄髄膜瘤の人は、基本的には認知的に普通なんだ。赤ちゃんや幼児の頃にあまり動けないことで、環境を探索する機会が減るため、早期の認知発達が遅れることもあるけどね。出典：私は脊髄髄膜瘤の幼児の親です。彼女は今のところ認知的にも細かい運動能力も順調です。ただ、脚をあまり動かせないせいで、大きな運動能力はかなり遅れています。
脊髄髄膜瘤のような状態は、家族全体に影響を与えるよね。昔、隣の家の娘が重度の脊髄髄膜瘤で車椅子生活をしていて、精神的・感情的な発達も遅かった。誰も彼女が生き延びるとは思わなかったけど、実際には大人になったんだ。彼女の（シングル）ママにはほぼフルタイムの仕事みたいだった。
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残念ながら、脊髄髄膜瘤の子供を持つ親の離婚率は50％を超えているんだ。うちの娘はもうすぐ7歳で、妻と私は幸せに暮らしている。良い生活を送っていて、彼女が娘の月に何回もある医者の予約に付き添える仕事を持てているのはラッキーだし、私もほとんど在宅で働けるから、彼女が抱っこを必要とする時に手伝える（それがしょっちゅうなんだけど！）。それはさておき、娘は奇跡のような存在で、知的にもすごくシャープだし、他の明るくて社交的な子供たちと同じような経験をさせるためにできる限りのことをしている。デイブ＆バスターズで届かないゲームを遊ぶために、彼女を持ち上げることもあるし、腕が疲れても頑張るよ。高価なストローラーでハイキングに行くこともあるし、それはオフロードバイク用の自転車にもなるやつで、リトルハウスを読んで彼女が草原を見たがったから。国立公園に連れて行くためにRVを買う予定もある。最近、彼女の車椅子テニスのコーチがニューヨークの研究所で歩けるエクソスケルトンを試したら、彼女は大喜びだった。彼女は「ロボットの足はいつ来るの？」って聞いてくる。私は「わからないけど、家にロボットがあればその技術が進むかもね！」って答える。「子供が使う前に大人で試さないといけないんだよ！」っても言ってる。彼女が1歳の時、未来の計画を立てて、事務的なことを整えるように言われた。3年後、私たちの子供は2歳の誕生日を迎えられないと言った緩和ケアの担当者が、病院の訪問中に私たちを訪ねてきて、間違っていたケースを見てとても嬉しそうだった。彼らが間違っていたことが本当に嬉しい。
本当に素晴らしい！毎日のように世界が暗い中、こういうニュースは私の気分を上げてくれて、希望を与えてくれるね。
幹細胞治療は、既存の胎児手術以外に何を助けるの？通常の外科治療に加えて行われるんだよね。
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CuReトライアルでは、幹細胞が手術に再生能力を加えることができるかどうかを探求していて、運動能力や生活の質を改善する可能性があるんだ。「これは新しいタイプの胎児治療に向けた大きな一歩で、単に修復するだけでなく、発達中の脊髄を癒し、保護する手助けができるかもしれません」と、胎盤由来の幹細胞治療技術の共同発明者であり、研究の共同主査であるワン・アイジュン氏は言っています[ . . . ]。
別の遺伝的疾患（CF）で失った若くて素晴らしい兄のことを思うと、こういう話を見るたびに、未来の家族が愛する人が運命に翻弄されて衰えていくのを見なくて済むことに希望を感じるよ。こういう人たちの生活を少しでも良くするために頑張っているみんなに拍手を送りたい。もっとこういう人たちが世の中にいたらいいのに。
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完全に同意！だからこそ、悪い運を見つけて、再挑戦できるようにする必要があるんだ。
ちょっと関連があるけど、アメリカでは医療のこの二つの側面の間にどんどん大きな溝ができているのが明らかだね。- 医療専門家が特定の病状に対してできること、これは主に研究や実施への素晴らしい投資のおかげ。- 一般の人々がケアを受けるのがどれほど難しいか、これは主に民間保険会社が意図的にケアを受けるのを難しくしているから。幹細胞治療を胎児に成功裏に行っているのは素晴らしいことだけど、医者のオフィスや血液検査の会社に行くたびに、何十年も同じ保険に入っている高齢者が、最近になって支払えない請求書が来たとフロントデスクに説明しているのを聞いたり、フロントデスクの人が今はメディケアがルーチンのことをカバーしなくなったと説明しているのを聞いたりする。理想的には、素晴らしい研究と素晴らしい一般的なケアの両方がこの国にあればいいんだけど、その日が来るかどうかわからないな。
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今のアメリカの医療で一番の問題は、医者の供給が人工的に減らされていることだと思う。理由は以下の通り：1. 医学部のクラスサイズが人口に対して増えていないこと 2. アメリカにはレジデンシーの枠が人工的に少ないこと。これは主にAMAのロビー活動や悪い法律のせいだと思う。でも、もしすべての資格を持つ医学生が入学できて、卒業生全員にレジデンシーの枠を与えたら、10年後にはそのギャップがかなり縮まるはず。
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アメリカはカウボーイの国だ。公平だと思えるものは何もない。残っているのは人々の優しさだけだ。それが失われたら、どうなるんだろうね…。
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それって本当に「医者のオフィスに行くたびに」起こることなの？それはさておき、こういう新しい治療法がアメリカの医療が高いことに関連している可能性はないのかな？もし他の国のように安くできれば、企業が投資するインセンティブが減って、研究やブレークスルーも少なくなる。医者も病床も減って、より多くの制限がかかるだろう。理想的な世界では、全員がちょうど必要なだけの医療を受けられる。でも、私たちの世界は理想的じゃない。インセンティブに基づいて動いていて、アメリカの医療に対する手をこまねくことがポジティブな変化につながるかは、私にははっきりしない。
これは本当に素晴らしいね。脊髄髄膜瘤は厳しくて、「車椅子に乗っていて、かなりの知的障害がある」から「トイレトレーニングが難しい」まで幅広いけど、子供が生まれるまで本当のところはわからない。うちの娘は今7歳で、脊髄髄膜瘤を持って生まれてきた。長い道のりで痛みもあったけど、喜びもあった。最初の9ヶ月は、彼女が怒ると息を止めることがあって（赤ちゃんにとっては常に怒っているようなもの）、NICUでは同時に最も健康で最も健康でない赤ちゃんだった。彼女は車椅子に乗っているけど、知的にはとてもシャープ。生まれて数週間後に脊髄シャントを入れたことで、脳内の脊髄液の圧力が和らいだけど、「子供が頭痛を訴える」状況が「大雪の中、午前3時にERに行く必要があるかも」となることもある。でも彼女は非常に社交的で、出会う人みんなに光を与えている。こうした子供たちの生活の質を改善するための取り組みが進んでいるのは嬉しい。彼女はいつロボットの足が手に入るのかと聞いてくるけど、まず大人で安全性を確認しないといけないって言ってるよ！身体に障害のある人たちにとって、ワクワクする時代だね。